JCO靶向药物令美国慢性淋巴细胞性白

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慢性淋巴细胞性白血病（CLL）是西方世界中最常见的白血病亚型。在美国，大约,患者CLL，每年大约有15,个新病例。虽然大多数CLL患者在初始诊断时有早期疾病，并建议观察等待，2大多数最终需要治疗，通常在几年的观察后，经常经历长期存活。

化疗免疫治疗（CIT）方案，如氟达拉滨，环磷酰胺和利妥昔单抗（FCR），已成为CLL年轻患者的标准一线治疗。在单中心的经验中，FCR方案导致完全缓解率为72％，中位无进展生存期（PFS）可达80个月。

在过去几年中，随着对CLL发病机理的研究取得了重大进展，CLL治疗的出现明显的进步。特别是口服靶向药物的出现（例如：ibrutinib、idelalisib）已经在CLL患者中显示出卓越的疗效。在复发情况下，ibrutinib显示90％的总体反应率（ORR），近30个月的PFS为69％;idelalisib显示在I期研究中作为单一疗法的ORR为72％，中值PFS为15.8个月，在III期研究中与利妥昔单抗组合使用时，12个月的ORR为81％，估计总生存期（OS）为92％。年，FDA也批准了这两种口服靶向治疗药物。年3月，ibrutinib被批准用于CLL的一线治疗。

口服靶向治疗药物的出现为慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的治疗带来了显着进步。然而其极高成本对患者者的负担和对社会经济的影响值得

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