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精准治疗急性淋巴细胞白血病不再骇人
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医学路透社报道：
美国每年约有例急性淋巴细胞白血病（ALL）病例，半数发生在儿童和青少年上。其是20岁以下肿瘤患者最主要的死因。ALL经典症状包括血小板减少、贫血导致的面色苍白和疲劳、以及中性粒细胞减少引起的感染。年，人们开始使用化疗药物来诱导缓解白血病，针对于儿童ALL，则根据病人的临床症状、白细胞的生物特性以及对治疗方案的早期反应，来逐渐改善化疗方案，预测复发风险，因此病人的生存率从不到20世纪60年代的10%上升到了现在的90%。而最新发现则揭示了，高精准医学战略的应用与发展，能将白血病基因组学纳入现代治疗方案中，从而获得更好治疗效果。
考虑到ALL的流行病学及危险因素，一些遗传因素（最突出的是唐氏症候群）与ALL发病风险增加有关，但是大多数患者并没有公认的遗传因素。基因组研究已经确定了几个基因的多态性变异，包括ARID5B,CEBPE,GATA3和IKZF1，这些基因直接与ALL的发病风险或者特定ALL亚型。其他方面的因素，比如环境方面的影响、辐射暴露和特定的化学物质则仅仅存在于少数病例中。
ALL的遗传基础包括多处不同体细胞基因的改变。这些改变包括非整倍体（染色体数目变化），染色体重排，基因表达失调或导致嵌合融合蛋白的表达，缺失和获得DNA，以及DNA序列的突变。ALL可能是B细胞前体或者T细胞系的变化，患病儿童中，25%-30%为B细胞性ALL，此时白血病细胞因非随机染色体的增加，有较高的二倍体（50条染色体）。此亚型与预后良好相关。2%-3%患有B细胞ALL的儿童病人，二倍体则比较少（44染色体），这种亚型预后则不容乐观。其中二倍体为30-39条的亚型，则是因为TP53的可遗传性突变。
那除了疾病亚型之外，儿童急性淋巴细胞白血病的重要预后因子哪些呢？
主要影响预后的因素包括临床特点、免疫表型、生物和遗传特征、早期反应治疗。临床特点主要集中于患者的年龄和初始白细胞计数预测的结果，如年龄更高、白细胞计数偏高则会预示预后偏差。一个共识会议定义的“标准风险”（年龄1至9.99岁，低于每立方毫米初白细胞计数）和“高风险”（年龄≥10年，最初的白细胞计数≥每立方毫米，或两者都包括）；免疫表型则是指B细胞与T细胞亚型，总的来说，T细胞ALL的儿童患者存活率均低于B细胞ALL儿童患者，但是随着治疗方案的进步，这种差距逐渐缩小。
治疗方面，50年前，联合化疗引起80%到90%的患病儿童病情得到缓解（白血病和正常造血恢复的临床证据消失）。然而，这些孩子，通常在中枢神经系统中疾病复发，复发之后只有10%到20%的存活率。后来随着脑脊髓或颅脑照射疗法，中枢神经系统定向疗法，治疗复发的方案，包括造血细胞移植的出现，生存率大大增加。
最新的精准治疗疗法，则是在遗传结构基础上进行靶向治疗，例如，慢性髓细胞白血病患者使用酪氨酸激酶抑制剂的发展。ABL融合基因表达的肿瘤蛋白是慢性髓性白血病的主要致病因素。而使用酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼及相关药物）可以通过口服药物的数十年疗程的治疗方案，能将需依赖强化治疗，包括造血干细胞移植的一种慢性疾病转化为，能被成功控制和治疗的慢性疾病。
在过去的几年中，我们已经在，ALL的生物理解和精准靶向治疗方面看到了巨大的进步，预计在未来几年中，所有的基因组景观将被完全描述，治疗失败的生物原因将被阐明，并将定义一系列新的化学和生物制剂的作用。作为儿童ALL%的治愈率，主要的难题将是确定更详细更精准的治疗方案，减少毒性药物的使用，通过更安全的方法，给患者带来长期的、高质量的生活。
Approximatelycasesofacutelymphoblasticleukemia(ALL)arediagnosedintheUnitedStatesannually;halfthecasesoccurinchildrenandteenagers.IntheUnitedStates,ALListhemost白癜风初期怎么治治白癜风南昌哪家医院好
